维奈克拉

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3期SYMPATICO研究显示，对于年龄≥65岁或携带TP53突变的非母细胞样套细胞淋巴瘤患者，一线伊布替尼联合维奈克拉可获得较高完全缓解率和持久缓解。

本研究比较了 TP53 突变 AML 中阿扎胞苷与地西他滨（单用或联合维奈克拉）的治疗结局，结果显示两者生存获益相近；同时提示多击 TP53 状态具有独立的不良预后意义。

新开发的预后模型整合了突变和细胞遗传学数据，能够准确预测接受HMA/VEN治疗的AML患者的生存情况，提供了更优的风险分层，将患者分为低风险、中等风险和高风险三类，每类具有不同的生存期。

III期CANOVA试验评估了维奈克拉-地塞米松与泊马度胺-地塞米松在t(11;14)阳性复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中的疗效。尽管主要终点无进展生存期（PFS）未达到统计学显著性，但该研究显示了应答率的显著提高和数值上的生存获益，支持了骨髓瘤治疗中的生物标志物驱动方法。

III期CLL17试验表明，基于维奈克拉的固定疗程治疗方案在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中不劣于持续伊布替尼治疗，提供深度分子反应和相当的无进展生存率，同时允许治疗间歇期。

在一项多中心、风险适应性II期试验中，对于高危老年套细胞淋巴瘤（MCL）患者，在利妥昔单抗-苯达莫司汀-阿糖胞苷（RBAC）治疗后加入固定疗程维奈克拉，可使2年无进展生存率达到60%。毒性可管理，以中性粒细胞减少最为常见，且有一例治疗相关死亡。

ENAVEN-AML试验报告称，恩西地平与维奈克拉联合治疗在复发/难治性IDH2突变急性髓系白血病（AML）中可行且有效，总体缓解率为62%，毒性可管理，但在经过大量预处理的人群中感染并发症显著。

临床前研究显示，将BCL-2抑制剂维奈克拉与FLT3抑制剂吉列替尼联用，在FLT3突变、BCL11B激活的谱系不明确白血病中产生了深度且可重复的抗白血病活性。BH3谱型分析和单细胞转录组学揭示了耐药机制和残留细胞的生物学特征，支持快速临床评估。

三联疗法结合低甲基化药物、维奈克拉和 IDH 抑制剂在不适合强化化疗的 IDH 突变型急性髓系白血病患者中表现出高缓解率和生存率，值得与已批准的双药疗法进行进一步对比研究。

BELLINI试验最终结果显示，维奈克拉在复发/难治性多发性骨髓瘤中显著改善无进展生存期，但早期死亡率增加抵消了总体生存优势，提示应谨慎使用。