医学资讯遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血
Engasertib 在减少遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血方面显示潜力，但疗效有限——短期安全性可接受
By MedXY|2025年11月28日
一项关于 Engasertib（AKT 抑制剂）在遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）中的随机、双盲、安慰剂对照概念验证试验显示，与安慰剂相比，Engasertib 可适度减少鼻出血频率和持续时间，并且在12周内的安全性可耐受；需要更大规模、更长时间的试验。
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一项关于 Engasertib（AKT 抑制剂）在遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）中的随机、双盲、安慰剂对照概念验证试验显示，与安慰剂相比，Engasertib 可适度减少鼻出血频率和持续时间，并且在12周内的安全性可耐受；需要更大规模、更长时间的试验。
在一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验中，口服恩加塞替布减少了遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的鼻衄频率和持续时间，其安全性与安慰剂相似，但出现可逆的皮疹和偶发的高血糖。