
专业低甲基化药物阿扎胞苷
阿扎胞苷在治疗VEXAS综合征中显示出有前景的疗效和安全性:来自大规模回顾性FRENVEX研究的见解
By MedXY|2025年10月15日
一项对88名遗传确诊的VEXAS综合征患者的回顾性研究表明,阿扎胞苷可改善炎症症状、细胞减少症,并减少UBA1突变克隆负担,具有可接受的安全性,支持其使用并需要前瞻性试验。
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一项对88名遗传确诊的VEXAS综合征患者的回顾性研究表明,阿扎胞苷可改善炎症症状、细胞减少症,并减少UBA1突变克隆负担,具有可接受的安全性,支持其使用并需要前瞻性试验。

一项2期试验表明,口服低甲基化药物ASTX727(可选供者淋巴细胞输注)在极高风险急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中,干细胞移植后的无病生存率令人鼓舞且安全性可控。