低甲基化药物

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一项对88名遗传确诊的VEXAS综合征患者的回顾性研究表明，阿扎胞苷可改善炎症症状、细胞减少症，并减少UBA1突变克隆负担，具有可接受的安全性，支持其使用并需要前瞻性试验。

一项2期试验表明，口服低甲基化药物ASTX727（可选供者淋巴细胞输注）在极高风险急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中，干细胞移植后的无病生存率令人鼓舞且安全性可控。

三联疗法结合低甲基化药物、维奈克拉和 IDH 抑制剂在不适合强化化疗的 IDH 突变型急性髓系白血病患者中表现出高缓解率和生存率，值得与已批准的双药疗法进行进一步对比研究。