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超越LDL受体：为何ANGPTL3抑制剂成为纯合子家族性高胆固醇血症的新金标准
临床试验和荟萃分析表明，ANGPTL3抑制剂（包括SHR-1918和zodasiran）在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中提供比PCSK9抑制剂更优的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低效果，特别是在传统疗法常失败的无受体基因型患者中。
ANGPTL3
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针对ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran在同型家族性高胆固醇血症患者中显著降低LDL-C
GATEWAY II期试验表明，靶向ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran可显著降低同型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），降幅约为36-40%。该治疗耐受性良好且疗效持久，为这一高风险人群提供了有前景的LDLR非依赖性治疗途径。
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首次人体试验：CRISPR-Cas9 编辑 ANGPTL3 显示剂量依赖性蛋白敲低和可接受的短期安全性
在 15 名患者中进行的 CTX310（LNP 递送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）1 期、剂量递增研究表明，≥0.6 mg/kg 的剂量下 ANGPTL3 减少具有剂量依赖性，急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来定义疗效、持久性和长期风险。
