进展型多发性硬化治疗评估新进展：MAMS临床试验中的患者报告中期结局

亮点

本文评估了进展型多发性硬化（progressive multiple sclerosis，PMS）多臂多阶段（multi-arm multistage，MAMS）试验中新型中期结局指标，重点关注患者报告的活动能力和躯体健康量表；这些量表可稳健预测长期残疾进展，并有助于优化试验效率。

基于3项大型PMS试验的合并数据，MSIS-29v2躯体健康分量表、MSWS-12v2以及一个综合评分均与36个月内扩展残疾状态量表（Expanded Disability Status Scale，EDSS）6个月确认残疾进展（confirmed disability progression，CDP）显著相关。