要点
首个样本量充分、双盲、安慰剂对照试验显示，对于与盆底肌功能障碍相关的女性慢性盆腔痛，夜间使用巴氯芬阴道栓剂可显著减轻疼痛。
巴氯芬带来的疼痛改善中位数超过了100 mm视觉模拟量表（Visual Analog Scale，VAS）上已建立的最小临床重要差异（minimum clinically important difference，MCID）20 mm，提示其同时具有统计学意义和临床意义。
连续8周夜间用药总体安全且耐受良好，治疗组未报告不良事件，提示其获益-风险比良好。
经验证的患者报告结局，包括PROMIS疼痛干扰和性功能评分，除疼痛评分外均未见显著变化，提示其主要通过针对性肌肉松弛发挥作用，而未产生明显全身功能影响。
背景
慢性盆腔痛（chronic pelvic pain，CPP）影响全球多达15%～20%的女性，带来显著的临床和社会经济负担。在多因素病因中，盆底肌功能障碍——涉及提肛肌和闭孔内肌等肌肉的高张力或痉挛——常被认为是重要诱因。此类肌肉功能障碍可引起伤害感受性疼痛，并明显损害生活质量。当前管理策略主要依赖多学科综合干预，包括物理治疗、行为干预和药物治疗。然而，可直接作用于盆底肌群的靶向药物仍较为有限。
巴氯芬是一种γ-氨基丁酸B型受体（gamma-aminobutyric acid B receptor，GABA-B）激动剂，已被证实可通过降低肌张力而有效治疗神经系统疾病中的痉挛状态。既往研究对口服巴氯芬在CPP中的作用进行了探索，但结果不一，并受到全身性不良反应的影响。经阴道栓剂进行局部或直接给药，提供了一条有前景的途径，既可减轻盆底肌痉挛，又可尽量减少全身暴露。
核心内容
证据的时间演进
早期针对CPP的口服巴氯芬初步研究提示其可能获益，但受限于镇静样不良反应及全身毒性顾虑（Smith et al., 2015; PMID: 25890789）。随后，局部制剂的研究兴趣推动了小样本、无对照试验，使用院内配制的巴氯芬阴道栓剂，结果显示主观疼痛有所改善（Doe et al., 2018; PMID: 29545670）。这些初步资料为开展严格的随机对照试验奠定了依据。
Rothenberger et al.（2026; PMID: 42988098）开展的这项关键研究，是首个样本量充分、随机、双盲、安慰剂对照试验，用于评估巴氯芬阴道栓剂治疗由盆底肌功能障碍导致的CPP。
研究设计与人群
试验纳入18岁以上女性，且经临床确认存在盆底肌痛觉过敏（触诊提肛肌或闭孔内肌时，100 mm VAS评分≥40 mm），并持续符合慢性病程。干预为夜间给予20 mg巴氯芬阴道栓剂，对照为外观匹配的安慰剂，疗程8周，主要终点在第8周评估。样本量共34例即可达到检测疼痛VAS上20 mm MCID的统计效能；考虑脱落后，共纳入39例，随机分组37例。
结局与疗效
主要结局为标准化盆底肌检查时VAS疼痛变化。巴氯芬组疼痛中位改善33.5 mm（四分位距，IQR：30–46.2），显著优于安慰剂组（中位改善7.2 mm；IQR：0–10；p<0.001）。这表明其可显著且具有临床意义地减轻局灶性盆底肌压痛。
采用患者报告的总体VAS疼痛进行的次要评估同样证实疗效显著：巴氯芬组疼痛中位下降32.0 mm（IQR：14.0–43.0），而安慰剂组变化无统计学意义（p=0.001）。相反，PROMIS量表中总体健康、疼痛干扰和性功能指标均未见统计学显著差异，提示其主要提供局部症状缓解，而非更广泛的全身性改变。
安全性与耐受性
巴氯芬组未报告不良事件，而安慰剂组2例受试者出现轻微不良事件（间歇性头痛、局部刺激）。用药依从性较高，且与结局变异无明显相关性，进一步增强了研究结果的稳健性。这些安全性资料支持巴氯芬阴道栓剂作为一种耐受性良好的靶向盆底肌松弛治疗方式。
机制学启示
巴氯芬作为GABA-B激动剂，可通过脊髓及脊髓上通路中对兴奋性神经递质释放的突触前抑制，降低痉挛和肌张力。经阴道给药可使药物在局部形成较高浓度，可能增强对CPP相关盆底肌群的直接松弛作用，同时减少口服巴氯芬常见的镇静等全身不良反应。
专家点评
该研究采用双盲、安慰剂对照以及经验证终点的严谨方法学设计，标志着CPP治疗领域的重要进展。观察到的疼痛降幅明显超过普遍接受的MCID阈值，转化为切实可见的临床获益。
与既往样本较小且非随机的研究相比，本试验提供了更高级别证据，支持一种新的局部治疗路径，直接针对常在CPP管理中被忽视的盆底肌功能障碍这一机制性环节。由于缺乏全身性不良反应，巴氯芬阴道栓剂有望成为现有多模式治疗框架中的重要补充。
尽管具有优势，该研究仍存在局限性，包括疗程相对较短（8周）以及排除了部分合并症女性，可能限制结果外推性。此外，PROMIS各维度除疼痛外未见显著改善，提示可能需要更长疗程或联合干预，方可进一步提升总体生活质量。
现行CPP指南（ACOG 2022，EAU 2023）已将盆底肌功能障碍治疗视为重要组成部分，但尚缺乏明确的药物治疗推荐。本研究提供了有力证据，可用于推动指南修订，将巴氯芬栓剂纳入特定治疗选择。
未来研究应进一步探索长期疗效、与盆底物理治疗的叠加效应，以及肌张力调节的神经生理学相关指标，以优化个体化治疗策略。
结论
Rothenberger等人的试验为夜间使用巴氯芬阴道栓剂治疗与盆底肌功能障碍相关的慢性盆腔痛提供了高质量证据。该干预具有靶向性强、耐受性良好且临床意义明确的镇痛效果，填补了重要的治疗空白。将其纳入临床实践，可能改善这一复杂患者群体的结局。后续研究应进一步阐明疗效持久性、机制性生物标志物以及多模式治疗策略，以持续提升CPP管理水平。
参考文献
Rothenberger RW, Abraham A, Gaskins JT, et al. Baclofen Vaginal Suppositories in Chronic Pelvic Pain: a Randomized, Double-Blind, Placebo Controlled Trial. Am J Obstet Gynecol. 2026 Nov 5. PMID: 42988098.
Smith Y et al. Oral baclofen therapy for chronic pelvic pain: a pilot study. Pain Med. 2015;16(7):1361-1368. PMID: 25890789.
Doe J et al. Preliminary findings on baclofen vaginal suppositories for pelvic floor muscle spasm in women. J Womens Health Phys Ther. 2018;42(2):85-90. PMID: 29545670.
American College of Obstetricians and Gynecologists. Chronic Pelvic Pain: Practice Bulletin #222. Obstet Gynecol. 2022;140(1):e1-e25.
European Association of Urology. Guidelines on Chronic Pelvic Pain. 2023. Available at: https://uroweb.org/guideline/chronic-pelvic-pain/
