viêm võng mạc sắc tố liên kết nhiễm sắc thể X

Liệu pháp gen AAV5-RPGR tối ưu hóa giúp bảo tồn cấu trúc và chức năng tế bào thụ cảm ánh sáng trong mô hình chuột viêm võng mạc sắc tố liên kết nhiễm sắc thể X

Một vector AAV5 được tối ưu hóa, mang gen RPGR ORF15 người đã được ổn định hóa, đã phục hồi đáng kể cấu trúc và chức năng của tế bào thụ cảm ánh sáng ở chuột thiếu hụt RPGR, cho thấy đây là một liệu pháp gen đầy hứa hẹn cho viêm võng mạc sắ