Đường MAPK

Vosoritide cho thấy lợi ích tăng trưởng đầy hứa hẹn ở trẻ mắc RASopathy và các rối loạn thấp lùn di truyền liên quan

Một thử nghiệm basket giai đoạn II cho thấy vosoritide làm tăng đáng kể tốc độ tăng trưởng ở trẻ mắc các bệnh lý RASopathy, thiếu hụt ACAN và NPR2, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được, gợi ý tiềm năng của thuốc như một liệu pháp y học

Các đột biến đường MAPK thúc đẩy đề kháng với Ivosidenib trong ung thư ống mật đột biến IDH1 bằng cách làm suy yếu tín hiệu interferon