Cardiology/Tim mạch
Y học chính xác cho hội chứng QT dài тип 2: Lumacaftor khắc phục khiếm khuyết vận chuyển và rút ngắn khoảng QT
Một nghiên cứu lâm sàng pha 2 cho thấy lumacaftor an toàn có thể rút ngắn QTc ở bệnh nhân LQT2 có khiếm khuyết vận chuyển KCNH2, được hỗ trợ bởi các mô hình tế bào cơ tim đặc hiệu theo từng bệnh nhân xác nhận cơ chế tác dụng.