Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiếtĐường MAPKRASopathy
Vosoritide cho thấy lợi ích tăng trưởng đầy hứa hẹn ở trẻ mắc RASopathy và các rối loạn thấp lùn di truyền liên quan
By MedXY|14 thg 8, 2026
Một thử nghiệm basket giai đoạn II cho thấy vosoritide làm tăng đáng kể tốc độ tăng trưởng ở trẻ mắc các bệnh lý RASopathy, thiếu hụt ACAN và NPR2, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được, gợi ý tiềm năng của thuốc như một liệu pháp y học