CRISPR-Cas9

Chỉnh sửa CRISPR-Cas9 Đầu tiên trên Người của ANGPTL3 Hiển thị Giảm protein Tương ứng với Liều và An toàn Ngắn hạn Chấp nhận được trong Thử nghiệm Giai đoạn 1

Một nghiên cứu giai đoạn 1, liều tăng dần của CTX310 (CRISPR-Cas9 được chuyển qua LNP nhắm mục tiêu ANGPTL3) ở 15 bệnh nhân đã tạo ra giảm ANGPTL3 tương ứng với liều tại ≥0.6 mg/kg với ít tín hiệu an toàn cấp tính; cần theo dõi lâu hơn và c