Antisense oligonucleotide

Liệu Pháp Dài Hạn Tofersen trong ALS SOD1: Khởi Động Sớm Bảo Toàn Chức Năng và Kéo Dài Sự Sống

Phân tích tổng hợp của thử nghiệm VALOR và giai đoạn mở rộng không đối chứng cho thấy khởi động sớm tofersen làm chậm đáng kể sự suy giảm chức năng, bảo tồn khả năng hô hấp và cải thiện sự sống còn ở bệnh nhân ALS SOD1 trong khoảng thời gia

ION224: Một liệu pháp hứa hẹn bằng oligonucleotide antisense cho viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH)