PrimeC Hiển Thị Lợi Ích Chức Năng Dài Hạn và Giảm Tỷ Lệ Tử Vong trong ALS: Những Nhìn Nhận từ Thử Nghiệm PARADIGM

Những Điểm Nổi Bật

• PrimeC đã chứng minh lợi ích đáng kể 7,92 điểm trên Thang Đánh Giá Chức Năng ALS (ALSFRS-R) sau 18 tháng điều trị liên tục so với nhóm giả dược chuyển sang hoạt chất.
• Liệu pháp PrimeC liên tục đã giảm 64% nguy cơ biến cố lâm sàng, bao gồm nhập viện, suy hô hấp hoặc tử vong (Tỷ lệ Nguy cơ: 0,36).
• Điều trị thành công đã điều chỉnh các dấu sinh học khách quan, cụ thể là duy trì mức transferrin và giảm biểu hiện của các microRNA liên quan đến ALS (miR-199a và miR-181a/b).
• Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp tương đương với giả dược, hỗ trợ việc chuyển PrimeC vào các thử nghiệm lâm sàng xác nhận giai đoạn 3.

Bối Cảnh: Nhu Cầu Chưa Được Đáp Ứng trong Liệu Pháp ALS