Những Điểm Nổi Bật
- Thuốc nhãn khoa chiếm 15% không cân xứng trong tổng số các loại thuốc đang thiếu hụt tại Hoa Kỳ.
- Thời gian trung bình của một đợt thiếu hụt thuốc nhãn khoa là 326 ngày, vượt xa 298 ngày trung bình được quan sát cho các loại thuốc không nhãn khoa (p=0.023).
- Bảo hộ bằng sáng chế đóng vai trò là lá chắn quan trọng; các loại thuốc nhãn khoa hết hạn bảo hộ bằng sáng chế gặp tình trạng thiếu hụt gần gấp đôi so với các loại thuốc có bằng sáng chế (359 ngày so với 184 ngày).
- Các tác nhân chống nhiễm (35%) và corticosteroid (26%) chiếm đa số trong các gián đoạn nguồn cung thuốc nhãn khoa, gây ra những rủi ro nghiêm trọng đối với việc bảo tồn thị lực.
Nền Tảng
Sự ổn định của chuỗi cung ứng dược phẩm là nền tảng của y học dựa trên bằng chứng hiện đại. Trong nhãn khoa, nơi can thiệp kịp thời với các chất bôi tại chỗ hoặc tiêm vào mắt cụ thể có thể tạo nên sự khác biệt giữa việc bảo tồn thị lực và mù lòa vĩnh viễn, tình trạng thiếu hụt thuốc đại diện cho một mối đe dọa lâm sàng và sức khỏe cộng đồng quan trọng. Mặc dù tình trạng thiếu hụt thuốc đã ám ảnh hệ thống chăm sóc sức khỏe Hoa Kỳ trong nhiều thập kỷ, những điểm yếu cụ thể của dược điển nhãn khoa vẫn chưa được nghiên cứu kỹ lưỡng.
Thuốc nhãn khoa thường liên quan đến các quy trình sản xuất phức tạp, bao gồm yêu cầu về vô trùng, cân bằng pH cụ thể và hệ thống giao hàng chuyên dụng (ví dụ, nhỏ giọt không chứa chất bảo quản đa liều hoặc dạng tiêm vào dịch kính). Những phức tạp này, kết hợp với thị trường chủ yếu do các dạng thuốc generic chi phối và biên lợi nhuận hẹp, tạo ra một hệ sinh thái mong manh. Bằng chứng gần đây từ Dịch vụ Thông tin Dược phẩm Đại học Utah (UUDIS) cung cấp cái nhìn toàn diện về xu hướng, nguyên nhân và thời gian kéo dài của các đợt thiếu hụt này trong 23 năm, phản ánh một cách u ám tình hình hiện tại của liệu pháp điều trị nhãn khoa.
Nội Dung Chính
Phân Tích Cơ Sở Dữ Liệu UUDIS (2001–2024)
Cơ sở dữ liệu UUDIS là tiêu chuẩn vàng để theo dõi tình trạng thiếu hụt thuốc tại Hoa Kỳ, được sử dụng bởi Hiệp hội Dược sĩ Hệ thống Y tế Mỹ (ASHP). Một đánh giá hồi cứu về 3.086 báo cáo thiếu hụt từ năm 2001 đến 2024 đã xác định 379 đợt thiếu hụt thuốc nhãn khoa độc nhất. Dữ liệu này cho thấy rằng tại bất kỳ thời điểm nào, khoảng 15% tổng số các đợt thiếu hụt thuốc đang diễn ra là thuốc nhãn khoa, một con số đáng chú ý khi xem xét kích thước tương đối nhỏ của dược điển nhãn khoa so với thuốc toàn thân.
Các Lớp Điều Trị và Đường Truyền Đưa
Gánh nặng của tình trạng thiếu hụt không phân bố đều qua các lớp điều trị. Các loại thuốc chống nhiễm, thiết yếu để điều trị viêm giác mạc do vi khuẩn và viêm nội màng mắt, chiếm 35% tổng số đợt thiếu hụt nhãn khoa. Corticosteroid theo sau với 26%, ảnh hưởng đến việc quản lý viêm sau phẫu thuật và viêm màng bồ đào. Phân tích ghi nhận sự đại diện ngang nhau giữa thuốc toàn thân và thuốc đưa vào tại chỗ, chỉ ra rằng sự dễ tổn thương mở rộng từ các loại thuốc nhỏ giọt cơ bản đến các chất tiêm tĩnh mạch chuyên dụng được sử dụng trong phẫu thuật nhãn khoa hoặc bệnh viêm màng bồ đào nặng.
Lịch Sử Thiếu Hụt: Thời Gian và Tình Trạng Bằng Sáng Chế
Có lẽ phát hiện đáng lo ngại nhất là tính chất kéo dài của tình trạng thiếu hụt nhãn khoa. Thời gian trung bình 326 ngày (IQR, 145-695) cho thấy rằng một khi thuốc bị thiếu hụt, nó sẽ không có sẵn trong gần một năm. Điều này dài hơn thống kê so với thời gian trung bình cho tất cả các loại thuốc khác kết hợp. Nghiên cứu đã xác định một động lực kinh tế rõ ràng: Bằng Sáng Chế Ngược. Các loại thuốc có bằng sáng chế có thời gian trung bình thiếu hụt là 184 ngày. Ngược lại, các loại thuốc hết hạn bảo hộ (thuốc generic) chịu tình trạng thiếu hụt trung bình 359 ngày (p<0.0001). Điều này cho thấy các nhà sản xuất ít có động lực tài chính để giải quyết các vấn đề chuỗi cung ứng cho các loại thuốc nhỏ giọt mắt generic có biên lợi nhuận thấp, sản lượng cao.
Nguồn Gốc và Khoảng Cách Minh Bạch
Những nguyên nhân được báo cáo của các đợt thiếu hụt này cho thấy sự thiếu minh bạch đáng kể. Trong 63% trường hợp, nguyên nhân của tình trạng thiếu hụt vẫn “không rõ” đối với công chúng và hệ thống theo dõi UUDIS. Các nguyên nhân đã biết chủ yếu là các vấn đề sản xuất (20%) và mất cân đối cung cầu (10%). Các vấn đề sản xuất trong nhãn khoa thường liên quan đến ô nhiễm hoặc thiết bị chuyên dụng cần thiết cho sản xuất vô trùng nhãn khoa. Tỷ lệ cao của “nguyên nhân không rõ” cho thấy các khung pháp lý hiện tại không bắt buộc các công ty dược phẩm phải tiết lộ đầy đủ về gốc rễ của sự thất bại trong cung ứng.
Tác Động đến Các Bệnh Mắt Đặc Biệt
Tác động của các đợt thiếu hụt này được cảm nhận mạnh mẽ trong các lĩnh vực lâm sàng đặc biệt. Ví dụ, việc quản lý Bệnh Mắt Do Tuyến Giáp (TED) và Viêm Màng Bồ Đào Miễn Dịch Tự Thân (EAU) đòi hỏi sự tiếp cận liên tục với các chất miễn dịch điều hòa. Nghiên cứu gần đây về các nhóm tế bào T liên quan đến TED và tiềm năng của các chất như Artesunate để ức chế trục LCN2-STAT3 trong các mô hình viêm màng bồ đào nhấn mạnh nhu cầu về nguồn cung đáng tin cậy của cả các liệu pháp hiện tại và mới nổi. Hơn nữa, sự gia tăng tỷ lệ mắc các bệnh như sai lệch khúc xạ (như được thấy trong nghiên cứu ngành cà phê Guatemala) và các rối loạn thị lực ở trẻ em (như được quan sát trong các viện mồ côi Togo) nhấn mạnh rằng ngay cả các loại thuốc chẩn đoán cơ bản hoặc phụ trợ phẫu thuật cũng rất quan trọng để ngăn ngừa bệnh tật.
Công Nghệ và Phẫu Thuật Thay Thế
Để đáp lại sự mong manh của chuỗi cung ứng dược phẩm, các nhà nghiên cứu đang khám phá các phương pháp giao hàng thay thế và các biện pháp phẫu thuật. Microneedle nhãn khoa đang được phát triển để tăng cường khả dụng sinh học và giảm tần suất quản lý thuốc, có thể giảm thiểu tác động của tình trạng thiếu hụt bằng cách yêu cầu ít tổng lượng thuốc hơn cho mỗi bệnh nhân. Tương tự, trong quản lý phẫu thuật—như so sánh giữa CSAI, DALK và PKP cho Hydrops giác mạc cấp tính—lựa chọn phương pháp thường bị ảnh hưởng bởi sự sẵn có của các chất hỗ trợ dược lý, như khí trong phòng và corticosteroid sau phẫu thuật cụ thể.
Bình Luận Chuyên Gia
Dữ liệu UUDIS xác nhận những gì nhiều bác sĩ đã nghi ngờ: nguồn cung thuốc nhãn khoa tại Hoa Kỳ đặc biệt dễ tổn thương. Sự tương quan đáng kể giữa tình trạng hết hạn bảo hộ và thời gian thiếu hụt kéo dài chỉ ra một sự thất bại của thị trường, nơi sản xuất các loại thuốc thiết yếu, giá rẻ không được ưu tiên. Đối với bác sĩ, điều này đòi hỏi một thực hành “sẵn sàng cho tình trạng thiếu hụt”, bao gồm việc duy trì một loạt các chất điều trị thay thế và cập nhật thông tin về các lựa chọn nhà thuốc hợp chất, mặc dù điều này mang theo những rủi ro an toàn riêng.
Từ góc độ chính sách, tần suất cao của “nguyên nhân không rõ” cho tình trạng thiếu hụt là không thể chấp nhận. Các chuyên gia chính sách sức khỏe kêu gọi yêu cầu báo cáo chặt chẽ hơn và các biện pháp khuyến khích cho các nhà sản xuất để duy trì các dây chuyền sản xuất dự phòng cho các loại thuốc mắt generic thiết yếu. Ngoài ra, việc phát triển các mô hình dự đoán (như được thấy trong chảy máu võng mạc liên quan đến HLH) và sử dụng AI trong chẩn đoán và tính toán IOL (như được thấy trong nghiên cứu phẫu thuật đục thủy tinh sau RK) cuối cùng có thể giúp tối ưu hóa việc sử dụng thuốc, nhưng chúng không thể thay thế nhu cầu cơ bản về một nguồn cung ổn định của các loại thuốc cơ bản.
Kết Luận
Tình trạng thiếu hụt thuốc nhãn khoa xảy ra thường xuyên hơn, kéo dài hơn và bị ảnh hưởng nhiều hơn bởi các yếu tố kinh tế như tình trạng bằng sáng chế so với tình trạng thiếu hụt thuốc nói chung. Với các tác nhân chống nhiễm và corticosteroid là các lớp bị ảnh hưởng nhiều nhất, rủi ro lâm sàng đối với bệnh nhân là đáng kể. Nỗ lực trong tương lai phải tập trung vào việc tăng cường minh bạch trong sản xuất, cung cấp các biện pháp khuyến khích kinh tế cho sản xuất generic và phát triển các công nghệ giao hàng thuốc như microneedle để tối ưu hóa việc sử dụng nguồn cung hiện có. Cho đến khi các thay đổi hệ thống được thực hiện, tư duy “thiếu hụt” sẽ tiếp tục cản trở việc cung cấp dịch vụ nhãn khoa tối ưu tại Hoa Kỳ.
Tài Liệu Tham Khảo
- Eakins RT, Lowrie LN, Stagg BC, et al. Ophthalmic Drug Shortages in the United States: Survey of the University of Utah Drug Information Service Drug Shortage Database. Ophthalmology. 2026-02-26. PMID: 41763579.
- Kang-Mieler SE, et al. Advancements and challenges in ophthalmic microneedles to treat eye diseases. Drug Deliv. 2026;33(1):2617688. PMID: 41572720.
- Zhang L, et al. Artesunate ameliorates experimental autoimmune uveitis by inhibiting the LCN2-STAT3 axis. Redox Rep. 2026;31(1):2627096. PMID: 41674301.
- Bourne RR, et al. Global prevalence of blindness and distance and near vision impairment. Lancet Glob Health. 2021;9(2):e144-e154.
- Fox ER, et al. Modernizing Definition and Response to Drug Shortages. Health Aff (Millwood). 2014;33(1):93-99.