Engasertib Hiển Thị Tiềm Năng Giảm Chảy Máu Mũi trong HHT nhưng Lợi Ích Chỉ ở Mức Trung Bình — Hồ Sơ An Toàn Đáng Chấp Nhận Trong Thời Gian Ngắn

Nổi Bật

– Trong một thử nghiệm khái niệm có kiểm soát giả dược, mù đôi, đa trung tâm (NCT05406362), engasertib đường uống (30 mg hoặc 40 mg mỗi ngày), một chất ức chế AKT chọn lọc allosteric, đã được đánh giá về độ an toàn và tác động đến chảy máu mũi ở bệnh nhân bệnh telangiectasia xuất huyết di truyền (HHT).

– Engasertib đã tạo ra mức giảm trung bình về tần suất chảy máu mũi (26,5% với liều 30 mg; 27,8% với liều 40 mg) và thời gian chảy máu (29,9% với liều 30 mg; 41,4% với liều 40 mg) trong 12 tuần so với mức giảm 18,0% và 23,8% với giả dược, tương ứng; sự biến đổi lớn và so sánh thống kê chính thức không được báo cáo trong tóm tắt.