Efruxifermin thể hiện hiệu quả và độ an toàn hứa hẹn sau 96 tuần trong việc điều trị viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa: Những hiểu biết từ thử nghiệm giai đoạn 2b HARMONY

Nền tảng nghiên cứu và gánh nặng bệnh tật

Viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH) là một hình thức tiến triển của bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD), được đặc trưng bởi viêm gan, biến đổi hình học và xơ hóa. Nó có liên quan chặt chẽ với các thành phần của hội chứng chuyển hóa như béo phì, đái tháo đường tuýp 2 và rối loạn lipid máu. MASH dẫn đến tổn thương gan tiến triển và là nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh tật và tử vong liên quan đến gan, bao gồm xơ gan và ung thư gan tế bào. Hiện tại, rất ít liệu pháp điều trị hiệu quả được chấp thuận, đặc biệt là những liệu pháp có thể đảo ngược xơ hóa, một yếu tố dự đoán kết quả xấu. Điều này nhấn mạnh một nhu cầu cấp bách về các liệu pháp hiệu quả, dung nạp tốt, nhắm vào các cơ chế bệnh lý tiềm ẩn của MASH và sự tiến triển của xơ hóa.

Efruxifermin là một dạng tương tự mới của yếu tố tăng trưởng fibroblast 21 (FGF21) hai vị trí, được thiết kế để cải thiện cân bằng chuyển hóa và giảm tổn thương gan. Các dạng tương tự FGF21 đã cho thấy khả năng điều chỉnh chuyển hóa lipid và glucose, giảm tích tụ mỡ gan và giảm xơ hóa, khiến efruxifermin trở thành một ứng cử viên hứa hẹn cho việc điều trị MASH. Thử nghiệm HARMONY được thực hiện để đánh giá triển vọng về độ an toàn và hiệu quả dài hạn của efruxifermin tiêm dưới da một lần mỗi tuần ở người lớn bị MASH được xác nhận qua sinh thiết và có xơ hóa mức độ trung bình đến nặng (giai đoạn F2 hoặc F3).