Đánh giá các điểm cuối thay thế trong ung thư đường mật tiến triển: Thời gian sống không có tiến triển vượt trội hơn tỷ lệ đáp ứng làm dự đoán thời gian sống tổng thể

Nền tảng và gánh nặng bệnh

Ung thư đường mật (BTC) bao gồm một nhóm đa dạng các khối u ác tính xuất phát từ niêm mạc đường mật, bao gồm cả cholangiocarcinoma nội gan và ngoại gan cũng như ung thư túi mật. Mặc dù tỷ lệ mắc bệnh thấp hơn so với các bệnh ung thư tiêu hóa khác, BTC có tiên lượng xấu, với phần lớn bệnh nhân được chẩn đoán ở giai đoạn tiến triển, nơi các lựa chọn điều trị triệt để bị hạn chế. Thời gian sống trung bình (OS) trong BTC tiến triển vẫn rất kém bất chấp các liệu pháp hệ thống, làm nổi bật nhu cầu cấp bách về các phương pháp điều trị hiệu quả.

Trong nghiên cứu ung thư lâm sàng, thời gian sống tổng thể đã được coi là tiêu chuẩn vàng để đánh giá hiệu quả điều trị. Tuy nhiên, việc đo lường OS yêu cầu thời gian theo dõi dài, bị ảnh hưởng bởi các liệu pháp sau tiến triển và đòi hỏi kích thước mẫu lớn và nguồn lực đáng kể. Để tăng tốc quá trình phát triển thuốc, các điểm cuối thay thế như thời gian sống không có tiến triển (PFS), tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) và tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) ngày càng được sử dụng trong các thử nghiệm BTC. Các điểm cuối thay thế có thể rút ngắn thời gian thử nghiệm và giảm chi phí nhưng phải dự đoán chính xác lợi ích OS để có ý nghĩa lâm sàng.