注目ポイント
トロンビン感受性ペプチドをemicizumabに組み込み、トロンビン曝露が高い条件下でトロンビン介在性のプロテアーゼ切断による不活化を可能にした。
AutoRegulated（AR）emicizumabはFVIII模倣活性を完全に保持し、血友病Aマウスにおける出血を親抗体と同等に改善した。
トロンビン依存性の不活化により、過剰なトロンビン産生が動的に制限され、aPCCなどのバイパス製剤併用に伴うリスクが効果的に低減された。
in vivoでは、AR-emicizumabは血小板消費および肺微小血管血栓症を含む血栓性合併症を、全身曝露を低下させることなく抑制した。
