血友病A

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新規のトロンビン切断性FVIII模倣抗体は、止血効果を維持しながら、必要時に動的に凝固を制御し、血友病A治療における血栓性有害事象のリスク低減を可能にする。

本研究は、血友病Aの遺伝子治療において、一段階凝固検査（OSA）による第VIII因子活性がAAV由来FVIIIの機能亢進をより適切に反映し、発色基質検査（CSA）よりも出血表現型の予測性能に優れることを示した。