十年TOPKAT随访：部分（单髁）膝关节置换在临床上与全膝关节置换相当且更具成本效益

亮点

部分（单髁）膝关节置换（PKR）和全膝关节置换（TKR）在10年时的患者报告结果相似（牛津膝关节评分[OKS]平均差异0.27，95% CI -1.59至2.13），无临床意义差异。两组的再手术和翻修率相当。经济分析支持PKR（平均质量调整生命年[QALY]差异0.322，95% CI -0.069至0.712；平均成本差异-£731，95% CI -1352至-110），使PKR成为TOPKAT队列中更具成本效益的策略。

背景及临床背景

晚期膝关节内侧间室骨关节炎（OA）是一种常见、致残性疾病，影响老年人，并是膝关节置换的主要指征。治疗选择包括全膝关节置换（TKR）和部分（单髁）膝关节置换（PKR或UKA）。PKR保留非病变间室和原生韧带，理论上具有更快恢复、更生理的膝关节运动学和较低的围手术期发病率的优势，但一些注册研究中仍存在较高的翻修率担忧。植入物的使用寿命和长期患者报告结果是选择手术的关键；因此，需要长期随机数据来指导实践和政策。

研究设计

概述

全膝或部分膝关节置换试验（TOPKAT）是一项多中心、实用、随机对照试验，包含专家成分，在英国27家NHS医院进行。2010年1月18日至2013年9月30日，528名有症状的内侧间室膝关节OA患者以1:1的比例随机分配至PKR（n=264）或TKR（n=264）。外科医生要么能够并愿意进行两种手术（通才），要么是分配手术的指定专家；分配对医生和患者未设盲。

终点和随访

主要长期终点报告的是意向治疗人群在10年时使用牛津膝关节评分（OKS）的患者报告功能。次要结局包括10年内的OKS曲线下面积（AUC）、并发症、再手术（包括翻修）以及估计质量调整生命年（QALYs）和医疗保健成本的试验内成本效益分析。患者代表参与了研究设计。试验注册：ISRCTN03013488；ClinicalTrials.gov NCT01352247。

关键发现和解读

主要和纵向患者报告结果

10年时，符合条件的参与者（排除死亡和退出者）的随访应答率为326/444（73%）。10年时PKR与TKR之间的OKS平均差异为0.27（95% CI -1.59至2.13），这一结果排除了任何具有临床意义的差异。10年AUC分析显示整个随访期内无显著累积差异（平均差异0.45，95% CI -0.98至1.88）。

临床意义：从患者报告功能的角度来看，两种手术在10年内均提供了持续且相当的改善，适用于符合试验纳入标准和手术条件的孤立内侧间室OA患者。

手术安全性、再手术和翻修

按接受治疗情况，10年时各组发生率如下：并发症53/245（22%）PKR vs 74/270（27%）TKR；再手术（包括翻修）21/245（9%）PKR vs 23/270（9%）TKR；翻修15/245（6%）PKR vs 11/270（4%）TKR。意向治疗分析（按分配）显示并发症发生率为21%（PKR）vs 29%（TKR），再手术8% vs 10%，翻修5% vs 5%。

解读：再手术和翻修的绝对差异较小，且两组间无显著差异。按接受治疗情况，PKR在数值上显示出轻微的翻修增加（6% vs 4%），但这并未转化为更高的再手术率或10年时更差的患者报告结果。

成本效益

试验内经济评估表明，PKR在10年期限内比TKR更具成本效益。PKR与平均QALY增益0.322（95% CI -0.069至0.712）和更低的平均医疗保健成本-£731（95% CI -1352至-110）相关。尽管QALY置信区间跨越零点，但平均QALY增加和成本降低的结合使PKR在试验分析中成为主导策略。

临床和政策意义：在允许使用PKR的情况下，资源受限的卫生系统可能实现适度的成本节约，同时获得至少等同的患者结局。

试验的优势

– 随机、多中心实用设计反映了NHS的实际操作，增加了对类似卫生系统的外部相关性。
– 长期（10年）随访解决了耐用性和持续患者获益的关键问题。
– 包括专家成分反映了临床现实中外科医生经验各异的情况，可能减少因手术技能差异引起的偏倚。
– 内嵌经济评估为临床医生和决策者提供了可操作的信息。

局限性和考虑事项

– 患者和外科医生无法设盲是不可避免的，但会影响主观结局；然而，主要终点是专为膝关节置换设计的患者报告测量，结果在纵向分析中一致。
– 73%的符合条件的参与者随访应答率可能存在脱落偏倚；作者进行了适当的意向治疗分析，但缺失数据仍然是罕见事件和亚组分析的限制。
– 试验样本量虽然对于随机外科手术试验来说较大，但并非专门设计用于检测10年后的罕见结局（如翻修）的小差异；注册数据对于晚期植入物生存率仍有补充作用。
– 通用性取决于外科医生经验和病例选择：PKR的结果敏感于患者选择标准（孤立内侧间室疾病、完整的侧副韧带）和操作者的手术量和技能。手术量低的卫生系统或中心可能无法复制这些结果。

这些结果与其他证据的关系

注册数据显示，历史上某些情况下PKR的翻修率高于TKR，尽管注册数据反映了广泛的现实世界实践，外科医生手术量和植入物选择各不相同。TOPKAT的随机证据表明，当PKR用于适当选择的患者并在经验丰富或支持的环境中使用时，其临床结局和再手术率与TKR相当，且PKR可能具有经济优势。这支持了选择性使用PKR而非默认为所有内侧间室疾病使用TKR。

临床意义和建议

– 患者选择至关重要：PKR适用于具有孤立内侧间室OA、保留的外侧间室和髌股关节且临床上有指征以及完整的侧副韧带的患者。
– 外科医生经验很重要：考虑提供PKR的中心和外科医生应确保足够的培训、手术量和治理，以实现与试验相当的结局。
– 共同决策应包括相似的功能结局、本试验中的相似再手术风险以及PKR的经济优势，同时讨论一些注册数据中报告的较高翻修率和必要时转换为TKR的应急计划。
– 卫生服务应考虑将PKR作为符合条件患者的成本效益选项，但实施应包括质量保证措施（审计、注册报告、能力标准）。

研究和政策空白

– 超过10年的更长期随访和与国家注册的链接将阐明晚期植入物生存率并告知终身成本效益。
– 亚组分析（年龄、活动水平、BMI、合并症）以确定从PKR和TKR中获益最多的患者。
– 不同植入物设计和手术技术（机器人辅助UKA、患者特定仪器）的比较效果需要随机和注册耦合的证据。

结论

十年TOPKAT结果提供了高质量的随机证据，表明对于孤立内侧间室膝关节OA患者，PKR和TKR在实际、包含专家的手术环境中应用时，提供相似的长期患者报告结局和可比较的再手术/翻修率。经济分析支持PKR，后者在10年内产生了适度更大的平均QALY和更低的医疗保健成本。这些发现支持在确保手术专业知识和持续结果监测的系统中，谨慎地使用PKR。

资助和试验注册

TOPKAT试验由国家卫生和护理研究所健康技术评估计划资助。试验注册：ISRCTN03013488；ClinicalTrials.gov NCT01352247。

参考文献

1. Beard DJ, Davies LJ, Cook JA, MacLennan G, Hudson J, Price AJ, Carr AJ, Little M, Leal J, Fitzpatrick R, Murray DW, Campbell MK; TOPKAT Study Group. Assessing clinical and cost effectiveness of total versus partial knee replacement (TOPKAT): 10-year follow-up of a multicentre, randomised controlled trial. Lancet Rheumatol. 2025 Nov 18:S2665-9913(25)00250-4. doi: 10.1016/S2665-9913(25)00250-4.
2. Dawson J, Fitzpatrick R, Carr A, Murray D. Questionnaire on the perceptions of patients about total knee replacement. J Bone Joint Surg Br. 1998 Jan;80(1):63-9. （牛津膝关节评分的原始描述和验证。）
3. National Joint Registry for England, Wales, Northern Ireland and the Isle of Man. NJR 20th Annual Report 2023. （年度注册数据提供了关于植入物生存率和全国趋势的更广泛背景。）