干细胞疗法

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ADMIRE CD II III期试验未能显示darvadstrocel在克罗恩病复杂肛周瘘管治疗中优于安慰剂，主要原因是安慰剂对照手术组的意外高缓解率。

一项1/2期临床试验表明，PM359（一种自体Prime编辑CD34+细胞疗法）成功纠正了NCF1中的delGT突变，恢复了p47-CGD患者的关键抗菌功能，且无传统CRISPR-Cas9相关的脱靶风险。

Zimislecel是一种同种异体干细胞衍生的胰岛细胞疗法，对1型糖尿病显示出良好的安全性和疗效，能够恢复生理胰岛功能，并使患者实现胰岛素独立，在1-2期试验中取得了显著成果。