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针对ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran在同型家族性高胆固醇血症患者中显著降低LDL-C

医学资讯ANGPTL3HoFH

针对ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran在同型家族性高胆固醇血症患者中显著降低LDL-C

By MedXY|2026年1月7日

GATEWAY II期试验表明，靶向ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran可显著降低同型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），降幅约为36-40%。该治疗耐受性良好且疗效持久，为这一高风险人群提供了有前景的LDLR非依赖性治疗途径。

Vutrisiran 重新定义转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病的治疗前景：HELIOS-B 试验的全面见解

医学资讯ATTR-CMHELIOS-B

Vutrisiran 重新定义转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病的治疗前景：HELIOS-B 试验的全面见解

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2025年12月26日

HELIOS-B 试验表明，vutrisiran 显著改善临床结局，稳定心脏生物标志物，保留心脏结构，并提高转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的生活质量。

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