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在使用他汀类药物治疗的杂合子家族性高胆固醇血症成人患者中，口服Enlictide癸酸酯在24周时将LDL-C降低了约58%，且在52周内耐受良好。

ORION-13试验表明，Inclisiran显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）33.3%，并且在患有同型家族性高胆固醇血症（HoFH）的青少年中安全且耐受良好，解决了儿科治疗需求。