儿科
AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验
一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗，显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善，最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中；需要更长时间的随访。
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一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗，显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善，最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中；需要更长时间的随访。
一项2022-2024年的非盲队列研究发现，OTOF基因疗法在遗传性先天性聋儿童中，相较于人工耳蜗植入，产生了更快、更持久的听觉阈值、言语感知、失匹配负波反应和音乐感知改善。
DB-OTO 是一种毛细胞特异性双 AAV 基因疗法，编码全长人类 otoferlin，在 OTOF 缺陷小鼠中实现了剂量依赖性和持续性的听觉恢复，支持正在进行的 I/II 期儿科试验。
