NPM1-mutated AML

Ziftomenib 在重度预治疗 NPM1 突变 AML 中显示临床意义的活性——针对分子定义复发人群的靶向选择

在 KOMET-001 的 II 期注册队列中，口服 Menin 抑制剂 Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中实现了 22% 的 CR/CRh 率（61% 的 MRD 阴性）和 33% 的 ORR，且毒性可管理，支持进一步研究和作为分子靶向挽救疗法的潜在应用。

FDA 批准第二款 Menin 抑制剂——Ziftomenib (Komzifti)，用于复发/难治性 NPM1 突变 AML