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在 KOMET-001 的 II 期注册队列中，口服 Menin 抑制剂 Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中实现了 22% 的 CR/CRh 率（61% 的 MRD 阴性）和 33% 的 ORR，且毒性可管理，支持进一步研究和作为分子靶向挽救疗法的潜在应用。
Ziftomenib 获得 FDA 批准，适用于复发/难治性 NPM1 突变急性髓系白血病（AML）成人患者。单臂 KOMET-001 数据显示 22% 的完全缓解率和可管理的毒性，包括分化综合征；计划进行随机试验以确定临床获益。
第2阶段AUGMENT-101研究显示，Revumenib（一种选择性的Menin抑制剂）在经过大量预处理的老年复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者中诱导了有意义的缓解，并使部分患者能够进行造血干细胞移植，解决了关键的未满足需求。