儿科MAPK 通路RASopathy
vosoritide 在 RASopathy 及相关遗传性矮身材患儿中显示出令人鼓舞的促生长作用
By MedXY|2026年8月14日
II 期篮式试验显示，vosoritide 可显著提高 RASopathy、ACAN 及 NPR2 缺陷儿童的生长速度，且短期安全性可接受，提示其有望成为靶向 MAPK 通路生长障碍的精准治疗方案。
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II 期篮式试验显示，vosoritide 可显著提高 RASopathy、ACAN 及 NPR2 缺陷儿童的生长速度，且短期安全性可接受，提示其有望成为靶向 MAPK 通路生长障碍的精准治疗方案。
对 ClarIDHy 三期试验患者的全面纵向循环肿瘤 DNA (ctDNA) 分析显示，包括 KRAS 和 NRAS 突变在内的 MAPK 通路改变是获得性伊沃西尼布耐药的主要驱动因素，通过抑制关键的干扰素-γ介导的抗肿瘤反应。