酶替代疗法

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亨特结果调查（HOS）的最终报告显示，伊度硫酸酯酶治疗黏多糖贮积症II型可提供10年的生存获益，并将死亡风险降低57.9%，同时维持临床改善。

1-2期研究显示，tividenofusp alfa可使脑脊液中的硫酸肝素减少91%，并稳定了MPS II儿童的适应行为，通过转铁蛋白受体介导的转运克服了血脑屏障。