儿科酶替代疗法伊度硫酸酯酶延长黏多糖贮积症II型患者生存期十年：18年亨特结果调查最终报告By MedXY|2025年12月31日亨特结果调查（HOS）的最终报告显示，伊度硫酸酯酶治疗黏多糖贮积症II型可提供10年的生存获益，并将死亡风险降低57.9%，同时维持临床改善。
儿科血脑屏障酶替代疗法亨特综合征突破：脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物By MedXY|2025年12月31日1-2期研究显示，tividenofusp alfa可使脑脊液中的硫酸肝素减少91%，并稳定了MPS II儿童的适应行为，通过转铁蛋白受体介导的转运克服了血脑屏障。
