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杜氏肌营养不良症的新类固醇选项？最新vamorolone研究对家庭的意义
By MedXY|2026年5月30日
一项新研究表明，vamorolone可能在保留标准类固醇在杜氏肌营养不良症中观察到的运动益处的同时更好地保护生长，尽管体重增加仍然是一个令人担忧的问题。
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III 期 CIFFREO 试验发现，基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 在杜氏肌营养不良症（DMD）男孩中的运动功能改善并不显著，与安慰剂相比没有明显差异，导致其临床开发因负面的风险收益比而终止。
