临床进展AAVrh.10hFXNFriedreich共济失调
AAVrh.10hFXN基因治疗用于Friedreich共济失调心肌病：一项非随机临床试验的安全性与初步疗效
By MedXY|2026年7月1日
本综述总结了一项开创性的非随机试验证据，显示静脉注射AAVrh.10hFXN基因治疗对Friedreich共济失调心肌病具有良好安全性，并可能改善心脏结局，体现了精准心脏基因治疗的转化进展。
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中文标签AAVrh.10hFXN
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