研究亮点
这项具有里程碑意义的随机试验显示，在原发性先天性青光眼（Primary Congenital Glaucoma，PCG）且水平角膜直径（horizontal corneal diameter，HCD）为12～14 mm的儿童中，单纯小梁切开术（trabeculotomy）在36个月的合格手术成功率方面不劣于联合小梁切开术-小梁切除术（combined trabeculotomy-trabeculectomy，CTT）。两种术式均可显著降低眼压（intraocular pressure，IOP），且安全性相近，提示小梁切开术可作为中度PCG病例中一种创伤更小的可行替代术式。
研究背景
原发性先天性青光眼（PCG）是一种罕见但严重的眼科疾病，其特征为小梁网发育异常，导致生命最初3年内眼压升高。眼压升高可造成进行性视神经损害和视功能受损。由于药物治疗在这一低龄人群中的疗效有限，旨在恢复房水引流并控制眼压的手术治疗仍是主要治疗方式。
在各种手术方案中，联合小梁切开术-小梁切除术（CTT）一直是中重度PCG病例的优选方式，尤其适用于角膜扩大范围为12～14 mm者。然而，CTT更为侵入性，且存在与滤过泡形成相关的风险。单纯小梁切开术作为一种创伤较小的房角手术，可能在疗效相近的同时并发症更少。以往关于这两种术式长期结局的比较数据有限，尤其缺乏设计严谨的随机对照试验。
研究设计
本研究为一项前瞻性、随机、对照、非劣效性试验，实施时间为2015年1月至2021年4月，最终随访于2024年4月完成。纳入对象为出生至3岁、诊断为PCG且水平角膜直径（HCD）为12～14 mm、既往未接受眼内手术或激光手术的儿童。受试者按1:1随机分配至单纯小梁切开术组或联合小梁切开术-小梁切除术（CTT）组。
主要终点为36个月时的合格手术成功，定义为IOP维持在5～21 mmHg之间，可合并或不合并青光眼药物治疗，同时无危及视力的并发症，且无需追加青光眼手术。以-15个百分点作为非劣效界值，用于评价小梁切开术相对于CTT的疗效。次要探索性终点包括IOP变化、眼部形态学与功能学参数变化以及不良事件情况。
主要结果
共纳入248例儿童，两组各124例：124例接受小梁切开术，124例接受CTT。基线人口学特征匹配良好，两组平均年龄均约为9.8～9.9个月，且均以男性为主。
在意向性治疗人群中，3年合格成功率分别为小梁切开术组82.3%和CTT组84.7%，风险差为-2.4%（95% CI，-11.7～6.9），支持小梁切开术的非劣效性（Pnoninferiority=0.004）。按方案集分析结果亦相似（90.3% vs 92.9%；风险差-2.6%，95% CI -10.3～4.9；Pnoninferiority<0.001）。
两组IOP的平均下降幅度均具有临床和统计学意义：小梁切开术组下降12.1 mmHg（95% CI，-12.9～-11.4），CTT组下降13.2 mmHg（95% CI，-14.0～-12.4），组间差异无统计学意义（P=0.067）。其他次要形态学或功能学眼科结局未见差异。
不良事件发生率在小梁切开术组为45.2%，在CTT组为54.0%（P=0.162）。最常见并发症为前房积血，多数病例可自行缓解。未报告明显危及视力的并发症，随访期间也无患者需要追加青光眼手术。
专家点评
这项规模较大、执行规范的随机试验为以下观点提供了有力证据：对于角膜直径为12～14 mm的PCG患儿，单纯小梁切开术是一种有效的手术选择。该人群过去往往更倾向于接受联合小梁切开术-小梁切除术。研究结果与既往较小规模研究一致，提示房角手术兼具疗效与安全性；而本试验进一步确立了小梁切开术作为一种创伤更小、可避免滤过泡相关并发症的术式的重要地位。
不过，仍需进一步研究以评估3年以上的结局，并考察角膜扩大更严重或视神经受损更明显病例的治疗效果。个体患者因素及术者经验仍可能需要采取个体化治疗策略。
结论
在水平角膜直径为12～14 mm的原发性先天性青光眼儿童中，单纯小梁切开术在36个月时的合格手术成功率不劣于联合小梁切开术-小梁切除术。鉴于其疗效相当、安全性相近且创伤更小，小梁切开术应被视为该类患者有价值的替代手术策略，可能有助于简化治疗并减少长期手术并发症。
资助与注册
本研究由机构资助和研究者支持资助。摘要中未明确提供临床试验注册信息，但可在全文中查阅。
参考文献
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