NT-501 封装细胞疗法成功减缓 2 型黄斑毛细血管扩张症光感受器丢失：两项 III 期试验结果

引言：应对 2 型黄斑毛细血管扩张症的进展挑战

2 型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种进行性的、双侧视网膜中央神经退行性疾病，通常在中年发病。其特征是 Müller 细胞的丢失和随后的光感受器退化，导致严重的视力障碍，特别是影响阅读和精细细节任务。与许多其他视网膜疾病不同，MacTel 在早期阶段并不主要由血管渗漏或新生血管引起，因此传统的抗 VEGF 治疗对非增殖性形式的疾病效果不佳。

寻找一种能够稳定视网膜并防止光感受器丢失的神经保护剂，促成了 NT-501（Revakinagene taroretcel）的开发。这种创新疗法利用封装细胞技术提供持续的眼内睫状神经营养因子（CNTF）。在 II 期临床试验取得令人鼓舞的结果后，开展了两个相同的 III 期试验——NTMT-03-A 和 NTMT-03-B，以评估 NT-501 减缓 MacTel 进展的有效性和安全性。