验证汗腺炎患者的声音：汗腺炎特异性患者报告结局测量的系统评价和荟萃分析

亮点

• 在评估的15种独特的汗腺炎特异性患者报告结局测量（PROM）中，只有7种目前符合基于内容效度和心理测量证据的COSMIN推荐标准。
• 17项汗腺炎生活质量量表（HiSQOL-17）表现出最强的内部一致性（合并Cronbach α = 0.94）和良好的结构效度。
• 研究中仍存在显著的研究空白，特别是没有研究评估任何汗腺炎特异性工具的测量误差。
• 现有证据支持从通用皮肤病工具转向疾病特异性工具，以更好地捕捉汗腺炎的独特心理社会和身体负担。

背景

汗腺炎（HS）是一种慢性、致残性炎症性皮肤病，特征是间擦部位反复出现疼痛性结节、脓肿和排脓隧道。除了其物理表现外，HS还与严重的心理社会负担相关，包括高抑郁率、社会隔离和工作残疾。随着新型生物制剂和小分子药物的引入，HS的治疗领域不断扩展，对准确、敏感且经过验证的患者报告结局测量（PROM）的需求变得至关重要。

历史上，HS的临床试验主要依赖于医生评估的结局（如HiSCR）或通用皮肤病工具（如皮肤病生活质量指数（DLQI））。然而，通用工具往往无法捕捉HS的具体细微差异，例如排脓、异味和特定部位的疼痛。共识标准选择健康测量工具（COSMIN）框架提供了一种严格的评估PROM质量的方法，确保用于临床研究和实践的工具既可靠又有效。

关键内容

HS PROM的概况和分类

系统评价确定了涉及5,811名患者的26项研究，共描述了15种独特的汗腺炎特异性PROM。这些工具被分为三个主要领域：

• 健康相关生活质量（HRQoL）： 10种工具（如HiSQOL、HSQoL-24）。
• 症状特异性： 4种工具专注于疼痛、排脓或瘙痒。
• 治疗效益： 1种工具专门评估患者感知的治疗益处。

这种分类反映了该领域正在向多维度评估患者体验的方向发展。

COSMIN框架和方法学质量

该研究采用了COSMIN清单来评估偏倚风险，并采用GRADE方法来评估证据质量。一个关键发现是，在15种PROM中，有14种达到了足够的内容效度——这是COSMIN认为最重要的测量属性——但只有8种工具达到了最高标准的严格开发方法。这表明研究人员虽然识别了正确的测量领域，但这些工具的统计和结构验证通常不一致。

HiSQOL-17的荟萃分析

17项汗腺炎生活质量量表（HiSQOL-17）被证明是一种高性能工具。随机效应荟萃分析显示：

• 内部一致性： 合并Cronbach α为0.94（I2 = 81.3%），表明项目之间的可靠性极佳。
• 结构效度： 与现有测量的高度相关性，合并Pearson r为0.84，合并Spearman r为0.88。

这些发现巩固了HiSQOL-17作为捕捉HS多维影响的首选工具的地位，适用于临床试验和纵向患者监测。

其他PROM的证据综合

除了HiSQOL-17之外，其他工具的证据参差不齐。9种PROM的重测信度被发现足够，这在缺乏临床变化的情况下提供了其随时间稳定性的确信。反应性——即工具检测临床有意义变化的能力——仅在5种工具中被评为足够。值得注意的是，许多工具因研究未能提供足够的单维性证据而被评为“不确定”（即证明工具测量单一潜在构念）。

关键空白：测量误差

在这次系统评价中，一个引人注目的发现是15种PROM中没有任何一种有关测量误差的数据。测量误差对于计算最小临床重要差异（MCID）至关重要。没有这些数据，临床医生和研究人员难以明确说明PROM分数的变化是否代表真正的临床改善还是仅仅是统计噪声。

专家评论

向汗腺炎特异性PROM的转变代表着皮肤病学研究的关键演变。从机制角度来看，HS的高心理社会负担不仅由皮肤炎症驱动，还可能受到系统性细胞因子谱（如TNF-α、IL-17）的影响，这些细胞因子可能直接影响神经心理状态。因此，能够捕捉身体症状和情感状态的PROM更有可能反映患者的真实生物学和临床状况。

Tarafdar等推荐的7种具体PROM为试验者提供了急需的路线图。然而，许多工具被评为“不确定”的普遍现象突显了工具开发中的系统问题：经常忽视结构效度和测量误差。未来的研究必须优先考虑这些心理测量属性，以确保这些工具可以有效地用于卫生技术评估和监管批准。此外，荟萃分析中观察到的高异质性（I2 > 70%）表明，这些PROM在不同患者队列（如不同的Hurley分期或地理区域）中的表现可能存在显著差异，需要进一步的跨文化验证。

结论

本次系统评价和荟萃分析确定了HiSQOL-17和其他六种工具符合在HS临床实践和研究中推荐使用的门槛。尽管整个领域的内容效度很强，但仍迫切需要对结构完整性和测量误差进行更严格的验证。对于临床医生而言，采用推荐的HS特异性PROM（如HiSQOL-17）可以显著提高治疗监测的精确度，并确保治疗目标与患者的实际体验相符。未来的研究应集中在完善这些工具，建立明确的MCID阈值，促进其在价值医疗模式中的应用。

参考文献

• Tarafdar N, Varambally M, Karimi N, Akuffo-Addo E, Ingram JR, Piguet V. Hidradenitis Suppurativa Patient-Reported Outcome Measures: A Systematic Review and Meta-Analysis. JAMA Dermatol. 2026 Jan 28:e255644. doi: 10.1001/jamadermatol.2025.5644. PMID: 41604180.
• Prinsen CA, Mokkink LB, Bouter LM, et al. COSMIN guideline for systematic reviews of patient-reported outcome measures. Qual Life Res. 2018;27(5):1147-1157. PMID: 29435801.
• Ingram JR. The importance of patient-reported outcomes in hidradenitis suppurativa. Br J Dermatol. 2017;177(6):1475-1476. PMID: 29265431.