亮点
同种异体造血细胞移植（allogeneic hematopoietic cell transplantation，allo-HCT）是急性白血病（acute leukemia，AL）潜在的治愈性治疗手段；然而，复发和非复发死亡仍是重要挑战。现有预测工具多局限于单一预后维度，难以有效预测白血病无病生存（leukemia-free survival，LFS）这一最能体现 allo-HCT 治愈意图的结局指标。新开发的整体性 H 评分整合了多项移植前因素，可实现四级风险分层，并在 LFS 和总生存（overall survival，OS）的预测方面表现出更优能力。该模型有望改善临床决策与患者沟通，并为评估新的移植干预措施建立基线。
研究背景
急性白血病是一组异质性很强的侵袭性血液系统恶性肿瘤，其特征为未成熟髓系或淋巴系细胞快速增殖。对符合条件的患者而言，同种异体造血细胞移植（allo-HCT）仍是关键的治愈性治疗手段。尽管移植技术、预处理方案和支持治疗不断进步，疗效仍主要受疾病复发和非复发死亡所限制，其中包括移植物抗宿主病和感染。
既往预后模型多聚焦于疾病生物学、患者体能状态或移植相关因素等单一领域，但无法联合预测白血病无病生存（LFS）这一关键临床终点。LFS 同时涵盖复发与死亡事件。因此，临床上亟需一种兼具全面性与实用性的预后工具，整合患者和治疗特征的多个维度，以准确估计急性白血病患者接受 allo-HCT 后的个体化 LFS。
研究设计
本研究为回顾性队列研究，纳入一项大型国际数据库中的 24,317 例接受 allo-HCT 的急性白血病患者。数据集分为训练队列（N=19,029）和地理上独立的验证队列（N=4,760）。研究纳入了关键移植前变量，包括患者人口学特征、疾病特征和治疗细节。
主要终点为移植后的白血病无病生存（LFS），次要终点包括总生存（OS）、复发发生率和非复发死亡。研究在训练队列中采用 Cox 比例风险回归模型计算各组成变量的预后权重，并将其合并为复合 H 评分，据此将患者分为四个风险组：低危、中危、高危和极高危。
主要发现
在总体队列中，2 年总生存率为 64%，2 年白血病无病生存率为 56%。H 评分的应用可对患者进行有力分层：
- 低危组的 2 年 LFS 为 66.2%
- 极高危组的 2 年 LFS 显著降至 32.0%
H 评分被确定为 LFS 最强的独立预测因子（p < 0.0001），优于当前聚焦单一预后领域的各类单项指标。Kaplan-Meier 生存曲线显示不同风险层级间分离清晰，进一步证实了该模型的区分能力。
此外，H 评分还可独立预测总生存、复发和非复发死亡，凸显其全面的预后应用价值。该评分通过多维度整合，可帮助临床医师同时评估疾病相关风险与移植相关风险，从而提升个体化风险评估能力。
专家点评
本研究在 allo-HCT 治疗急性白血病的预后建模方面取得了重要进展，其核心在于采用整体性方法，将患者、疾病和治疗变量之间复杂的相互作用整合为一个可用于临床决策的评分。此类整合型工具符合精准医学目标，可支持更有依据的临床决策，包括供者选择、预处理强度设定以及移植后干预措施的制定。
尽管个体化预测受生物学变异性及未测量混杂因素的限制，但 H 评分仍可在现有模型之外提供重要信息。其在地理上独立队列中的验证结果提高了该模型在不同移植中心和患者人群中的可推广性。
未来研究应进一步开展前瞻性验证，并评估该评分在指导强化治疗策略或新型细胞治疗中的实用价值。若能与新兴分子和基因组生物标志物结合，预后评估有望进一步优化。
结论
整体性 H 评分为急性白血病患者接受同种异体造血细胞移植后的白血病无病生存提供了一种实用、基于证据的预后工具。通过整合多个预后维度，该评分在现有模型基础上进一步提高了风险分层能力，并支持精准医学实践。该工具可帮助临床医师开展患者沟通，并可作为比较新型移植技术和治疗效果的基准。
持续开展前瞻性验证并整合分子数据的研究，可能进一步提高其预测准确性和临床实用性，最终有助于改善接受 allo-HCT 的急性白血病患者的长期结局。