đột biến UBA1

Azacitidine Hiển Thị Hiệu Quả và An Toàn Hứa Hẹn trong Điều Trị Hội Chứng VEXAS: Những Nhận Xét từ Nghiên Cứu Hoàn Cảnh FRENVEX Quy Mô Lớn

Nghiên cứu hoàn cảnh của 88 bệnh nhân mắc hội chứng VEXAS được xác nhận di truyền cho thấy azacitidine cải thiện các triệu chứng viêm, giảm số lượng tế bào máu và giảm gánh nặng đột biến UBA1 với hồ sơ an toàn có thể chấp nhận được, hỗ trợ