Hematology-Oncology/Huyết họcBCL11ABệnh hồng cầu hình liềm
Làm câm gen BCL11A bền vững bằng vector shmiR trong bệnh hồng cầu hình liềm: an toàn và hiệu quả dài hạn
By MedXY|27 thg 8, 2026
Bài viết này tổng quan nghiên cứu đầu tiên trên người cho thấy việc làm câm sau phiên mã BCL11A bền vững và an toàn ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm bằng vector shmiR, dẫn đến cảm ứng ổn định hemoglobin bào thai và lợi ích lâm sàng kéo d