Hematology-Oncology/Huyết họcgene therapyhematopoietic stem cell transplantation
Phá vỡ rào cản cystine: An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen CTNS-RD-04 trong bệnh cystinosis
By MedXY|23 thg 2, 2026
Một thử nghiệm giai đoạn 1-2 cho thấy liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu tự thân (CTNS-RD-04) an toàn giảm mức cystine trong lysosome ở bệnh nhân cystinosis, có thể cung cấp một phương án thay thế quyết định cho liệu pháp cysteamine suốt đời.
