Tiêu chí an toàn chính và bình thường hóa bề mặt nhãn cầu đạt được một phần: Điểm bề mặt nhãn cầu (OSS) cải thiện từ 9,4 lúc ban đầu xuống 5,9 sau 3 tháng và 6,7 sau 12 tháng ở mắt được điều trị.
Thị lực cải thiện khiêm tốn (thay đổi trung bình −0,47 logMAR) nhưng vẫn kém (<20/1280) và không đạt ý nghĩa thống kê.
Một biến cố bất lợi nghiêm trọng sớm dẫn đến sửa đổi quy trình sản xuất; hai trường hợp khuyết tật biểu mô kéo dài đã xảy ra.
Mắt đối bên không được điều trị không cho thấy thay đổi OSS đáng kể, ủng hộ hiệu quả điều trị.
Cần thận trọng do cỡ mẫu nhỏ, thiếu ngẫu nhiên hóa và theo dõi 12 tháng.
Tổng quan nghiên cứu
Thiết kế: Thử nghiệm lâm sàng một nhóm, nhãn mở, không ngẫu nhiên, với mắt đối bên không điều trị làm đối chứng lịch sử tự nhiên
Đối tượng: 9 người trưởng thành bị thiếu mống mắt bẩm sinh và bệnh lý giác mạc do thiếu mống mắt (ARK) tiến triển tại một trung tâm đại học ở London, Vương quốc Anh
Can thiệp: Ghép phẫu thuật RAFT-OS, một khung collagen sản xuất theo thực hành tốt sản xuất (GMP) với tế bào gốc biểu mô rìa đồng loài và tế bào mô đệm (keratocytes)
Tiêu chí chính: An toàn (biến cố bất lợi) và bình thường hóa bề mặt nhãn cầu qua Điểm bề mặt nhãn cầu (OSS) tại 3 và 12 tháng
Tiêu chí phụ: Thị lực tốt nhất có điều chỉnh (BCVA, ETDRS logMAR) và kết quả do bệnh nhân báo cáo (VFQ-25, RAND-36)
Theo dõi: 12 tháng
Tài trợ/Đăng ký: Medical Research Council, et al.; ClinicalTrials.gov NCT05044598
