Erdafitinib đạt tỷ lệ đáp ứng 55% trong cholangiocarcinoma tiến triển có thay đổi FGFR: Những hiểu biết từ phân tích tổng hợp giai đoạn 2

Giới thiệu: Bối cảnh điều trị đích trong cholangiocarcinoma

Cholangiocarcinoma (CCA), một nhóm các bệnh ác tính hiếm gặp nhưng nguy hiểm xuất phát từ hệ thống mật, trước đây thường được liên kết với tiên lượng kém và ít lựa chọn điều trị ngoài hóa trị liệu dựa trên gemcitabine ở tuyến đầu. Tuy nhiên, sự ra đời của y học chính xác đã thay đổi mô hình này, đặc biệt đối với cholangiocarcinoma nội gan (iCCA), nơi khoảng 40% bệnh nhân có các biến đổi gen có thể tác động. Trong số những biến đổi đáng kể nhất là các fusion hoặc sắp xếp lại của thụ thể yếu tố tăng trưởng sợi thần kinh 2 (FGFR2), xuất hiện ở gần 10-20% bệnh nhân mắc iCCA.

Erdafitinib, một chất ức chế kinase tyrosine FGFR mạnh mẽ uống, ban đầu được phê duyệt để điều trị ung thư niệu đạo tiến triển cục bộ hoặc di căn có các biến đổi FGFR3 hoặc FGFR2 nhạy cảm. Với hoạt động rộng rãi trên nhiều isoform FGFR, hiệu quả của nó trong các bệnh ác tính khác do FGFR, cụ thể là CCA, đã trở thành chủ đề nghiên cứu sâu sắc. Bài viết này khám phá các kết quả của một phân tích tổng hợp gần đây từ các nghiên cứu RAGNAR và LUC2001, đánh giá erdafitinib ở bệnh nhân mắc CCA tiến triển hoặc di căn có thay đổi FGFR.