Biosimilars sau khi gia nhập thị trường: Tác động đến sử dụng thuốc sinh học ung thư và gánh nặng tài chính cho bên chi trả, người bệnh

Giới thiệu

Thuốc sinh học là các thuốc phức tạp có nguồn gốc từ tế bào sống, đã tạo ra bước tiến lớn trong điều trị ung thư nhờ tác động trúng đích vào các con đường phân tử đặc hiệu hiệu quả hơn so với hóa trị liệu truyền thống. Tuy nhiên, chi phí cao của nhóm thuốc này từ lâu đã là rào cản đối với khả năng tiếp cận của người bệnh và gây áp lực lên ngân sách y tế. Thuốc sinh học tương tự (biosimilars)—những phiên bản có độ tương đồng rất cao với thuốc sinh học gốc, không có khác biệt có ý nghĩa lâm sàng về tính an toàn hay hiệu quả—mở ra một hướng đi đầy hứa hẹn nhằm giảm chi phí thông qua tăng cường cạnh tranh trên thị trường.

Tại Hoa Kỳ, bối cảnh thuốc sinh học trong ung thư đã thay đổi đáng kể vào cuối năm 2024, với sự xuất hiện của biosimilars cho ba thuốc sinh học chống ung thư quan trọng: bevacizumab, rituximab và trastuzumab. Các thuốc này được sử dụng rộng rãi trong điều trị nhiều loại ung thư, bao gồm ung thư vú, lymphoma và ung thư đại trực tràng. Việc đánh giá tác động của sử dụng biosimilars đối với chi phí y tế và khả năng tiếp cận điều trị của người bệnh là điều thiết yếu đối với bác sĩ lâm sàng, bên chi trả, người bệnh và nhà hoạch định chính sách.

Mục tiêu nghiên cứu

Nghiên cứu đoàn hệ hồi cứu này nhằm đánh giá động lực thị trường sau khi biosimilars được đưa vào sử dụng và xem xét các hệ quả tài chính đối với cả bên chi trả—như các công ty bảo hiểm thương mại và Medicare—và người bệnh sử dụng bevacizumab, rituximab hoặc trastuzumab. Mục tiêu chính là đánh giá giá thuốc, sự thay đổi thị phần và chi phí tự chi trả trong vòng 12 tháng sau khi bắt đầu điều trị.

Phương pháp và nguồn dữ liệu

Phân tích sử dụng dữ liệu từ cơ sở dữ liệu yêu cầu bồi hoàn thương mại Merative MarketScan và cơ sở dữ liệu Medicare, bao phủ giai đoạn từ tháng 7 năm 2019 đến tháng 12 năm 2024. Người bệnh được phân loại dựa trên kiểu điều trị thành bốn nhóm:
1. Người sử dụng biosimilars đơn thuần
2. Người sử dụng thuốc tham chiếu (thuốc sinh học gốc) đơn thuần
3. Người chuyển từ thuốc tham chiếu sang biosimilars
4. Người chuyển từ biosimilars trở lại thuốc tham chiếu

Nhóm nghiên cứu phân tích giá bán trung bình (average sales price, ASP), thị phần của thuốc tham chiếu, cùng với chi phí trung bình hằng tháng của bên chi trả và chi phí tự chi trả của người bệnh. Giai đoạn phân tích để diễn giải dữ liệu là từ tháng 9 năm 2025 đến tháng 3 năm 2026.

Đặc điểm quần thể nghiên cứu

Đoàn hệ nghiên cứu gồm 14.655 người bệnh, tuổi trung bình 57 tuổi (độ lệch chuẩn 13), trong đó 68,1% là nữ. Các loại ung thư thường gặp nhất là ung thư vú (35,4%), lymphoma (29,5%) và ung thư đại trực tràng (13,6%). Trong số người bệnh, 59,4% chỉ sử dụng biosimilars, 32,5% chỉ sử dụng thuốc sinh học gốc, 6,9% chuyển từ thuốc sinh học gốc sang biosimilars và 1,2% chuyển trở lại thuốc sinh học gốc sau khi ban đầu sử dụng biosimilars.

Kết quả: Giá và thị phần

Sau khi biosimilars được đưa vào thị trường, ASP của các sản phẩm gốc bevacizumab, rituximab và trastuzumab giảm trung bình 3,8% mỗi năm, phản ánh áp lực cạnh tranh về giá. Đồng thời, thuốc sinh học gốc mất khoảng 30% thị phần mỗi năm trong thị trường bảo hiểm thương mại và 31,5% trong thị trường Medicare Phần B.

Sự thay đổi đáng kể này trên thị trường cho thấy mức độ chấp nhận mạnh mẽ ngày càng tăng của cả nhà cung cấp dịch vụ và bên chi trả đối với biosimilars theo thời gian. Mô hình chuyển đổi cho thấy phần lớn người bệnh hoặc tiếp tục dùng biosimilars, hoặc tiếp tục dùng thuốc gốc, trong khi chỉ một tỷ lệ nhỏ di chuyển qua lại giữa hai nhóm này.

Hệ quả tài chính đối với bên chi trả và người bệnh

So với người bệnh chỉ sử dụng thuốc sinh học gốc, nhóm chỉ sử dụng biosimilars có mức giảm chi phí trung bình hằng tháng của bên chi trả là 3.820 USD. Ngoài ra, chi phí tự chi trả của người bệnh giảm trung bình 39,50 USD mỗi tháng. Những mức giảm này cho thấy lợi ích kinh tế đáng kể nhờ sự hiện diện của biosimilars.

Giá biosimilars thấp hơn và chi phí của người bệnh giảm đặc biệt có ý nghĩa đối với các trường hợp điều trị ung thư kéo dài hoặc mạn tính, khi khoản tiết kiệm tích lũy có thể cải thiện sự tuân thủ điều trị và kết cục chung.

Hàm ý lâm sàng và chính sách

Việc đưa biosimilars vào điều trị ung thư đánh dấu một bước tiến quan trọng đối với các hệ thống y tế đang nỗ lực cân bằng giữa chất lượng lâm sàng và khả năng chi trả. Cạnh tranh thị trường do biosimilars thúc đẩy có thể giúp mở rộng khả năng tiếp cận các thuốc sinh học thiết yếu, qua đó có khả năng làm giảm chênh lệch trong chăm sóc ung thư.

Đối với bên chi trả, việc biosimilars được sử dụng bền vững có thể chuyển hóa thành khoản tiết kiệm ngân sách đáng kể mà không làm giảm hiệu quả điều trị. Đối với người bệnh, chi phí tự chi trả thấp hơn có thể làm giảm độc tính tài chính, một mối quan ngại ngày càng gia tăng trong chăm sóc ung thư và có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống cũng như việc tiếp tục điều trị.

Các kết quả này ủng hộ các chính sách đang tiếp tục khuyến khích sử dụng biosimilars, bao gồm đào tạo nhà cung cấp dịch vụ, đơn giản hóa quy trình quản lý và các cơ chế khuyến khích hoàn trả chi phí.

Hạn chế và hướng nghiên cứu tương lai

Thiết kế hồi cứu của nghiên cứu và việc phụ thuộc vào dữ liệu yêu cầu bồi hoàn làm hạn chế khả năng đánh giá đầy đủ các kết cục lâm sàng hoặc lý do đằng sau hành vi chuyển đổi. Cần có thêm nghiên cứu để xem xét tác động dài hạn đối với hiệu quả điều trị, tuân thủ điều trị và kết cục sức khỏe tổng thể.

Ngoài ra, khi ngày càng nhiều biosimilars của các thuốc sinh học chống ung thư khác gia nhập thị trường, việc theo dõi liên tục các tác động kinh tế và lâm sàng là cần thiết để định hướng thực hành tốt nhất.

Kết luận

Nghiên cứu đoàn hệ này cho thấy việc biosimilars của các thuốc sinh học chống ung thư chủ chốt được đưa vào thị trường tại Hoa Kỳ có liên quan đến việc giảm đáng kể giá thuốc, giảm thị phần của thuốc sinh học gốc và giảm gánh nặng tài chính cho cả bên chi trả lẫn người bệnh. Khuyến khích sử dụng biosimilars phù hợp với mục tiêu mở rộng khả năng tiếp cận các liệu pháp cứu sống đồng thời thúc đẩy chăm sóc ung thư hiệu quả về chi phí. Khi chăm sóc ung thư tiếp tục phát triển, biosimilars sẽ là một yếu tố then chốt trong việc cân bằng giữa đổi mới và tính bền vững.

Reference

Liu X, Xu X, Lu ZJ, Shih YT. Cancer Biologics Utilization After Biosimilar Entry and Financial Implications For Payers and Patients. JAMA Oncol. 2026 Aug 27:e263128. doi: 10.1001/jamaoncol.2026.3128. Epub ahead of print. PMID: 42658505; PMCID: PMC13522996.