
トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症におけるVutrisiranとTafamidis:HELIOS-Bからみる併用療法の可能性
HELIOS-B試験では、Vutrisiranがトランスサイレチンアミロイドーシス心筋症における生存転帰および心臓転帰を改善し、その利益はベースラインでのTafamidis使用の有無にかかわらず一貫していた。これにより、併用療法のさらなる評価が支持された。
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HELIOS-B試験では、Vutrisiranがトランスサイレチンアミロイドーシス心筋症における生存転帰および心臓転帰を改善し、その利益はベースラインでのTafamidis使用の有無にかかわらず一貫していた。これにより、併用療法のさらなる評価が支持された。

VutrisiranはRNA interference(RNAi)治療薬であり、多項目心血管MRIおよび心エコー所見により、トランスサイレチンアミロイド心筋症において心機能を有意に改善し、アミロイド負荷を減少させ、疾患進行を抑制することが示された。