小児再発・難治性B-ALLに挑む二重標的CAR T細胞療法:CD19/CD22の新展開
第2相試験では、二シストロン型CD19/CD22 CAR T細胞療法が、小児再発・難治性B-ALLにおいて高い寛解率と持続的なイベントフリー生存を示し、抗原陰性再発リスクを低減しつつ転帰改善に寄与することが示された。

タグ
第2相試験では、二シストロン型CD19/CD22 CAR T細胞療法が、小児再発・難治性B-ALLにおいて高い寛解率と持続的なイベントフリー生存を示し、抗原陰性再発リスクを低減しつつ転帰改善に寄与することが示された。

分化型甲状腺癌を克服した小児・若年成人では、二次原発悪性腫瘍の長期リスクが有意に高く、とくに放射性ヨウ素治療がそのリスク上昇と関連していた。長期サーベイランスと個別化治療の必要性を示す。
小児・思春期の卵巣未熟奇形腫における微小卵黄嚢腫瘍病巣について、多施設共同研究は良好な転帰を示し、腫瘍グレードや病期が高くても再発リスクの増加は認められませんでした。

大規模なEBMT研究は、高リスクt(6;9) AMLにおいてallo-HSCTが良好な2年生存率(65.7%)を示し、CR1および小児/AYA患者での結果が優れていることを明らかにしました。FLT3-ITD陽性は再発リスクを3倍にしますが、全体の生存率には影響しません。

単施設の後ろ向き研究において、再発/難治性 B細胞性急性リンパ性白血病を有する 69 人の患児および若年成人患者のうち、TP53 異常が tisagenlecleucel 療療法後の予後に著しく影響を及ぼすことが明らかになった。TP53 突変または欠失を有する患者では、対照群と比較して完全寛解率が著しく低く、無増悪生存率や全生存率も大幅に低下していた。

このレビューでは、高リスク神経芽細胞腫サバイバーにおける重要な長期甲状腺毒性負担を分析し、分子放射線療法、連続骨髄消滅療法、免疫療法などの主要なリスク要因を特定しています。

BENCHISTA研究は、27カ国における6つの小児固形腫瘍の生存格差を分析し、診断時のステージが結果に影響を与える一方で、Ewing肉腫と髓母細胞腫瘍では国際的な生存格差がステージ調整後も持続していることを明らかにしました。これは、より広範な医療システムの改善が必要であることを示唆しています。

最近の臨床試験は、ディヌツキシマブ・ベータが神経母細胞腫治療の中心となり、再発症例では化学療法と組み合わせて著しい生存利益を示し、標準的な補助療法にインターロイキン-2を追加すると毒性が増加し、結果が改善しないことを明確にしています。

小児腫瘍グループによる第2相試験では、デノスムマブが他の骨関連疾患で成功したにもかかわらず、再発性または難治性骨肉腫に対する有効性の基準を満たさなかった。測定可能な病変のある患者では客観的な反応が見られなかった。
