医療ニュースANGPTL3CRISPR-Cas9
ヒト初回投与試験：CRISPR-Cas9によるANGPTL3編集は、用量依存的なタンパク質ノックダウン及び許容可能な短期安全性を示す
By MedXY|2025年11月10日
一项针对 15 名患者的递增剂量 1 期研究（CTX310，LNP 输送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）在 ≥0.6 mg/kg 的剂量下产生了剂量依赖性的 ANGPTL3 减少，并且急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来确定疗效、持久性和长期风险。
