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ヒト初回投与試験：CRISPR-Cas9によるANGPTL3編集は、用量依存的なタンパク質ノックダウン及び許容可能な短期安全性を示す
医療ニュースANGPTL3CRISPR-Cas9

ヒト初回投与試験：CRISPR-Cas9によるANGPTL3編集は、用量依存的なタンパク質ノックダウン及び許容可能な短期安全性を示す

By MedXY|2025年11月10日

一项针对 15 名患者的递增剂量 1 期研究（CTX310，LNP 输送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）在 ≥0.6 mg/kg 的剂量下产生了剂量依赖性的 ANGPTL3 减少，并且急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来确定疗效、持久性和长期风险。

ネキグラン・ジクルメラン遺伝子編集：遺伝性ATTR多発性神経障害の画期的な治療法
神経学CRISPR-Cas9

ネキグラン・ジクルメラン遺伝子編集：遺伝性ATTR多発性神経障害の画期的な治療法

By MedXY|2025年10月9日

ネキグラン・ジクルメランは、革新的なCRISPR-Cas9遺伝子編集療法であり、遺伝性ATTR多発性神経障害患者において甲状腺ホルモン運搬蛋白（TTR）の迅速かつ持続的な抑制を示し、後期臨床試験での安全性と有効性が有望であることが示されています。

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