アコラミジスの長期持続性と臨床的安定性：54ヶ月の統合評価
ハイライト
- 54ヶ月間の継続的なアコラミジス治療は、遅延開始群と比較して全原因死亡率（HR 0.55）と心血管関連死亡率（HR 0.51）を大幅に低下させました。
- 血清トランステトレチン（sTTR）のほぼ完全な安定化（≥90%）は、NT-proBNPレベルと6分間歩行距離（6MWD）で測定される機能的容量の長期安定性に寄与しました。
- アコラミジスの効果は累積的かつ時間依存的であり、不可逆的心筋損傷が発生する前に早期診断と介入の臨床的必要性を強調しています。
- 安全性データは長期にわたって一貫しており、24ヶ月間のオープンラベル延長期間中に新しい安全性シグナルは確認されませんでした。
背景
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