ErdafitinibはFGFR変異を有する進行胆管がんにおいて55％の奏効率を達成：フェーズ2試験の統合解析からの洞察

序論: 胆管がんにおける標的療法の現状

胆管がん（CCA）は、胆汁樹状系から発生する希少で進展性の悪性腫瘍群であり、従来は一次治療のジェムシタビンベースの化学療法以外に治療選択肢が限られていました。しかし、精密医療の登場により、特に肝内胆管がん（iCCA）において約40％の患者が対応可能な遺伝子変異を有することから、治療パラダイムが変化しています。その中でも最も重要な変異の一つが、肝内胆管がん患者の約10〜20％に見られる線維芽細胞増殖因子受容体2（FGFR2）の融合や再配列です。

Erdafitinibは、強力な経口的な全FGFRチロシンキナーゼ阻害薬であり、当初はFGFR3またはFGFR2変異を有する局所進行性または転移性尿路上皮がんの治療に承認されました。しかし、その広範なFGFRイソフォームに対する活性により、特にCCAを含む他のFGFR駆動性悪性腫瘍に対する効果も積極的に調査されています。本稿では、最近発表されたRAGNARとLUC2001研究の統合解析結果について探ります。