亮点
– PRESEV评分（0-16分）在非洲和欧洲13个中心的393名成人镰状细胞病患者中进行了前瞻性验证。
– PRESEV评分≤5分（低风险）预测后续发生急性胸腔综合征（ACS）的阴性预测值（NPV）为94.0%；预测ACS的敏感性为96.1%。
– 使用该评分指导100名低风险患者的门诊管理，仅发生1例ACS事件（1.0%），表明这可能是一种减少不必要的住院治疗的安全策略。
背景
急性胸腔综合征（ACS）是镰状细胞病（SCD）最严重和最常见的肺部并发症之一，也是导致发病率和死亡率的主要原因。ACS的特点是在胸部影像上出现新的肺部浸润，伴有发热和/或呼吸症状。多种病理生理机制——原位镰变引起的肺梗死、感染、脂肪或骨髓栓塞以及通气不足——都可能导致ACS的发生。早期识别和及时治疗至关重要，但区分哪些因VOC就诊的成人患者在未来几天内低风险或高风险发展为ACS是一个常见的临床难题。
许多VOC发作的患者常规住院，因为医生担心病情进展为ACS，然而不必要的住院会增加成本，使患者暴露于医院获得性风险，并加重医疗系统的负担，特别是在资源有限的环境中。一个经过验证的、易于使用的预后评分，可以识别出低风险发展为ACS的VOC成人患者，有助于安全的门诊管理和优化资源配置。
研究设计
这项前瞻性观察验证研究在非洲和欧洲五个国家的13个中心进行。研究人员测试了之前开发的PREdictive SEVerity (PRESEV)评分，旨在估计因VOC住院的成人患者发生ACS的风险。该评分范围为0-16分，包括临床和实验室变量（原始推导论文和成分权重保留在主要参考文献中）。PRESEV值≤5被预设为低风险阈值。
主要终点
– 指标VOC发作期间ACS的发生情况。
队列
– 验证队列：393名因VOC住院的成年患者（206名来自欧洲；187名来自非洲）。
– 门诊应用队列：100名VOC且PRESEV≤5的患者根据评分指导进行门诊管理。
安全性监测
– 记录死亡和ACS事件。该研究已注册（IRB 00003835；ClinicalTrials.gov NCT03032055），并由患者倡导和研究组织资助。
关键发现
队列特征和事件发生率
– 验证队列包括393名VOC成年患者；76名患者（19.3%）在首次就诊时发生了ACS。
PRESEV评分表现（验证队列）
– 低风险组（PRESEV≤5）：50名患者（占队列的12.7%）。
– 在低风险患者中，3名患者发生ACS（6.0%），产生ACS的NPV为94.0%。
– 敏感性：在76名发生ACS的患者中，73名（96.1%）没有低风险评分（即PRESEV>5），这意味着预测最终发生ACS的患者的敏感性为96.1%。
– 特异性和阳性预测值（PPV）未在此明确报告，但可以从原稿中的完整列联表中推断。
死亡率和安全性
– 五名患者（验证队列的1.3%）死亡；没有死亡的患者PRESEV评分≤5。
地理普适性
– 评分表现与非洲和欧洲中心相似，支持在成人人群中跨大陆的普适性。
门诊管理的应用
– 在100名VOC且PRESEV≤5的患者实施队列中，根据研究者的协议进行门诊管理，发生1例ACS事件（1.0%）。
预后指标的解释
– 高敏感性（96.1%）表明，使用≤5的切点定义低风险时，评分不太可能遗漏大多数最终会发生ACS的患者。
– NPV（94.0%）取决于事件发生率（本研究约为19%）；在基线ACS发生率更高或更低的人群中，NPV会变化。然而，在观察到的发生率下，PRESEV≤5的患者发展为ACS的概率在验证队列中为6%，在门诊应用队列中仅为1%。
临床意义
– PRESEV评分似乎能够识别出一组低短期ACS风险的VOC成人患者，这些患者可能是门诊管理的候选对象，需要密切随访。
– 使用该评分可以减少不必要的住院及其相关的成本和风险，特别是在住院能力有限的环境中尤其相关。
优势
– 前瞻性、多中心、国际设计，包括非洲和欧洲的中心，增强了对外部成人SCD人群的有效性。
– 临床上相关的首要结局（ACS），采用标准化评估。
– 实施队列显示了真实世界的实用性和初步安全性数据，当评分指导门诊护理时。
局限性
– PRESEV评分仅在成人中得到验证；儿童人群（其ACS流行病学不同）未被研究。
– 门诊实施队列相对较小（n=100）且非随机化；选择偏倚（医生可能会选择看起来风险较低的患者而不仅仅是评分）可能影响低事件率。
– 未详细说明完整的诊断裁定细节、诊断ACS的观察者间变异性和各站点的影像或入院决策阈值，这些可能会影响观察到的事件率。
– 预测值取决于当地的ACS发生率；在基线率显著不同的中心，表现会有所不同。
专家评论
为什么这很重要
急性胸腔综合征仍然是成人镰状细胞病住院和死亡的主要原因。医生通常会预防性地让VOC患者住院，因为早期ACS可能很微妙且迅速进展。一个经过验证的、实用的风险分层工具，能够安全地识别低风险患者，可以显著减少住院次数，并允许针对高风险患者进行监测和干预的集中分配。
如何在实践中使用PRESEV
– 将PRESEV视为更广泛的临床决策路径的一个组成部分，而不是单一的门控器。低PRESEV（≤5）提示短期ACS风险较低，但医生仍应评估令人担忧的症状、合并症（如严重的肺部疾病）、可能影响门诊随访的社会因素以及当地资源。
– 对于低风险患者，结构化的门诊路径——包括明确的返回注意事项、24-48小时内的定期随访、快速访问诊所名额以及关于呼吸恶化的体征的教育——对于维持安全至关重要。
– 对于PRESEV评分较高（>5）的患者，高敏感性支持继续住院监测和主动措施以防止ACS进展（如积极的疼痛控制、激励式深呼吸、必要时补充氧气、怀疑感染时使用抗生素以及根据当地协议的输血阈值）。
研究和政策影响
– 一项比较PRESEV指导下的门诊管理与常规护理的随机对照试验将提供更高质量的安全性和成本效益证据。
– 与电子健康记录和临床决策支持的整合可以标准化应用并促进实时风险计算。
– 医疗系统，特别是在资源有限的环境中，应考虑在当地验证PRESEV，并制定包括患者教育和快速重新评估机制在内的实施协议。
结论
这项国际前瞻性验证研究表明，PRESEV评分能够可靠地按短期ACS风险对因VOC就诊的成人患者进行分层。PRESEV阈值≤5识别出一组观察到的风险较低（NPV 94%）的患者，在实际门诊应用队列中与非常低的ACS率（1%）相关。虽然有希望，但这些结果应在临床判断的基础上应用，并需要更大规模、理想情况下随机的实施研究来确认安全性，定义最佳的门诊路径，并评估对不同医疗系统中利用和结果的影响。
资金和试验注册
该研究由支持红细胞疾病行动协会和其他赞助商（详见主要出版物）资助。机构审查委员会注册号IRB 00003835；ClinicalTrials.gov编号NCT03032055。
参考文献
1. Kassasseya C, Kéné S, Besse-Hammer T, 等. 急性胸腔综合征预测评分的验证和应用. NEJM Evidence. 2025年12月18日:EVIDoa2500074. doi:10.1056/EVIDoa2500074. PMID: 41410575.
2. 以证据为基础的镰状细胞病管理：专家小组报告，2014年. 国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）。(可从: https://www.nhlbi.nih.gov/ )
3. 世界卫生组织. 镰状细胞病：世卫组织非洲区域的战略. 世卫组织；2020年。(可从: https://www.who.int/ )
(注：在本地应用PRESEV时，应咨询额外的背景文献和指南文件；上述引用的主要验证研究中包含详细的评分成分、推导数据和补充分析。)