罕见病

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一名6岁女童在接受针对罕见遗传病的个体化碱基编辑治疗后7天死亡，该试验在中国未注册，引发国际社会对监管缺失的关注。

一项多中心研究显示，680名法布雷病患者中，年龄、肾功能、QRS间期和左室质量是主要不良心血管事件的关键独立预测因素，这表明尽管有可用的特定疾病疗法，但仍存在未满足的需求。