KCNH2

精准治疗长 QT 综合征2型：Lumacaftor纠正转运缺陷并缩短QT间期

Ⅱ期临床研究显示，lumacaftor 可在存在 KCNH2 转运缺陷的 LQT2 患者中安全缩短 QTc；患者特异性心肌细胞模型进一步验证了其作用机制。