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心血管疾病基因编辑治疗：2026 年 ACC 科学声明要点解读
本文为面向临床医生的简明总结，概述了 2026 年 ACC 关于心血管疾病基因编辑的科学声明，重点介绍适应证、建议、安全监测、伦理问题及将相关疗法整合入临床实践的步骤。
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本文为面向临床医生的简明总结，概述了 2026 年 ACC 关于心血管疾病基因编辑的科学声明，重点介绍适应证、建议、安全监测、伦理问题及将相关疗法整合入临床实践的步骤。
一名6岁女童在接受针对罕见遗传病的个体化碱基编辑治疗后7天死亡，该试验在中国未注册，引发国际社会对监管缺失的关注。
在 15 名患者中进行的 CTX310（LNP 递送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）1 期、剂量递增研究表明，≥0.6 mg/kg 的剂量下 ANGPTL3 减少具有剂量依赖性，急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来定义疗效、持久性和长期风险。
