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杜氏肌营养不良

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Delpacibart Zotadirsen 在杜氏肌营养不良症（外显子 44 跳跃治疗适用病例）中的安全性和有效性：来自 EXPLORE44 第 1/2 期试验的发现

Delpacibart zotadirsen在适合外显子44跳跃的DMD患者中显示出可接受的安全性，并显著提高外显子44跳跃率及肌营养不良蛋白表达，为进一步开展III期研究提供了支持。

2026年10月18日登录后阅读全文
儿科

CIFFREO试验结果：Fordadistrogene Movaparvovec未能达到杜氏肌营养不良主要疗效终点

针对基因疗法Fordadistrogene Movaparvovec的III期CIFFREO试验未能达到其主要疗效终点，显示与安慰剂相比在杜氏肌营养不良男孩中没有显著的功能改善，导致其临床开发终止。

2026年2月24日

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