骨髓增生性肿瘤

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异基因造血干细胞移植为急性期骨髓增生性肿瘤提供了潜在治愈机会，约三分之一的患者实现了长期生存。影响预后的关键因素包括TP53突变和外周血原始细胞比例。

一项II期多中心研究报道，OB756作为一种选择性JAK2抑制剂，在对羟基脲或干扰素不耐受/抵抗的原发性血小板增多症患者中表现出活性且耐受性良好，可控制血小板和白细胞计数，减少脾脏体积，改善症状，并降低JAK2 V617F等位基因负担。

一项大规模全基因组分析确定了多个影响骨髓增生性肿瘤（MPN）亚型的遗传位点，并揭示了CDH22/CD40位点的女性特异性变异，增强了对疾病异质性的理解及个性化风险分层的潜力。